Há mais nove bebés em Portugal com o mesmo problema de “Matilde”

A solidariedade portugueses conseguiu arrecadar dois milhões de euros para a bebé de dois meses e meio que sofre de atrofia muscular espinhal tipo 1.

Desta forma foi arrecadado o dinheiro suficiente para comprar o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, para que seja iniciada a terapia.

Foram 13 dias de doações, sendo que a família já anunciou «que caso o dinheiro não venha a ser utilizado, que será doado às famílias com outras Matildes».

Isto porque o hospital onde está internada a Matilde, Santa Maria em Lisboa, poderá avançar com o pedido excecional ao Infarmed, o que colocaria o medicamento – em fase de avaliação pela Agência Europeia do Medicamente, o que inibe a utilização na Europa – no Sistema Nacional de Saúde.

Em Portugal, ao que tudo indica, há mais nove crianças com a mesma doença de Matilde, que recebem tratamentos com um medicamento 100% comparticipado, o Spinraza, que é tomado ao longo da vida.

A grande diferença é que o Zolgensma ataca o problema na célula que está defeituosa, o outro apenas permite adiar a evolução do doença.

O Zolgensma é um medicamento aprovado nos Estados Unidos da América onde está a ser usado desde maio passado. Em 21 crianças onde foi aplicado em ensaios clínicos, 19 estavam vivas.